重型再生障礙性貧血也被稱為急性再生障礙性貧血，這與重型再生障礙性貧血的起病特點有關，重型再生障礙性貧血起病急驟，病情進展迅速，常以出血和感染發熱為最初及主要癥狀表現。在起病初期，貧血常不明顯，但隨著病程發展，呈進行性進展。幾乎均有出血傾向，60%以上有內臟出血，主要表現為消化道出血、血尿、眼底出血(常伴有視力障礙)和顱內出血。

　　重型再生障礙性貧血患者皮膚、粘膜出血廣泛嚴重，且不易控制。病程中幾乎均有發熱，系感染所致，常在口咽部和肛門周圍發生壞死性潰瘍，從而導致敗血癥。肺炎也很常見。感染和出血互為因果，使病情日益惡化，如僅采用一般性治療多數在一年內死亡。

　　重型再生障礙性貧血的治療方法包括：

　　1、支持治療：祛除引起骨髓損害的物質，禁用一切對骨髓有遏制作用的藥物。積極做好個人衛生和護理工作。對粒細胞缺乏者宜保護性隔離，積極預防感染。輸血要掌握指征，準備做移植者，移植前輸血會直接影響其成功率，尤其不能輸家族成員的血，一般以輸入濃縮紅細胞為妥。

　　2、雄激素治療：為治療慢性再生障礙性貧血的優選藥物。

　　3、干細胞移植治療：是治療干細胞缺陷引起再生障礙性貧血的較好方法，且能達到治療的目的。國內已開始應用異基因干細胞移植治療重型再生障礙性貧血，并已有獲得成功報道，凡移植成功者則可望治愈。

　　4、免疫遏制劑治療：適用于年齡大于40歲或無合適供髓者的嚴重型再生障礙性貧血患者。

　　5、中醫藥治療：治宜補腎為本，兼益氣活血。常用中藥為鹿角膠、仙茅、仙靈脾、黃芪、生熟地、首烏、當歸、蓯蓉、巴戟、補骨脂、菟絲子、枸杞子、阿膠等。國內治療慢性再生障礙性貧血常用雄激素合并中醫補腎法治療。短期內治療效果不明顯。治療病程較長，不適合重型再生障礙性貧血患者。