小兒矮小癥的治療方法

　　1.病因治療。

　　對顱內、性腺、腎上腺腫瘤，可采取手術切除或放射治療。對先天性腎上腺皮質增生癥和甲狀腺功能減退的小兒矮小癥患兒，則采用相應激素替代治療。

　　2.性激素拮抗藥和遏制劑的應用。

　　(1)促黃體生成素(luteinizing principle)釋放激素類似物(GnRHa)： GnRHa是治療中樞性性早熟的優選藥物，不用于治療假性性早熟。治療目的是改善成人身高，延緩第二性征成熟的進度和速度，預防初潮早現，防止社會心理問 題的出現。GnRHa改變了天然的GnRH的結構，使之與GnRH受體具有更強的親和力，同時半衰期長且不易被降解。目前治療多采用LHRH的緩釋型制 劑，主要制劑有曲普瑞林和亮丙瑞林(抑那通)。20世紀80年代使用的非緩釋型制劑及經鼻吸入的制劑幾乎已不推薦使用。

　　采用GnRHa治療前后應定期進行LHRH激發試驗、子宮卵巢B超、生長速度和骨齡的監測，以幫助調整劑量，檢測HPG軸是否得到遏制。如FSH、 LH升高，表明劑量不足，GnRHa推薦劑量為60～120Ug/kg，皮下注射，每月1次。治療有效者，FSH、LH恢復到青春期前水平，卵巢縮小，生 長速率減慢。生長過度減速者(<4cm/年)，可適當減少劑量。部分患兒在首劑1～2周可出現短暫而少量的陰道出血。停止治療后可恢復正常的青春期 和第二性征發育。

　　GnRHa治療后可阻止骨齡增長，使治療后骨齡/年齡較治療前下降，從而使最終身高提高。開始治療時的預測身高和最終身高的差值可認為是治療獲得的 身高，各家報道在3.5～6.5cm，這些差異受開始治療時骨齡的大小、患者的生長潛能和治療療程長短的影響，開始治療時間早，療程長，效果好。對開始治 療時骨齡已達到12歲者，療效較差。治療的終止時間應在骨齡12歲左右。對那些進展緩慢型的特發性性早熟進行密切隨訪的基礎上進一步決定是否需要治療。

　　(2)達那唑(Danazol)：是人工合成的一種甾體雜環化合物，系17α乙炔睪酮衍生物，它有遏制雌激素合成和卵巢濾泡發育作用，可與孕酮受體 結合，加速孕酮清除率，有強的抗性腺激素和弱的雄激素作用，直接遏制GnRH和GH的分泌。劑量為每晚口服1次，每次100～200mg。不良反應有皮膚 過敏、體重增加、轉氨酶升高、血尿、頭痛，應定期復檢肝功能、尿常規。有作者曾在用低劑量達那唑治療特發性中樞性性早熟，發現達那唑能使身高增速加快，8 年的隨訪顯示72.4%受治者最終成年身高達到或超過遺傳靶身高，而無明顯的雄激素副作用。

　　(3)環丙孕酮(cyproterone acetate，androcur，cyprostat，色普龍)：為17-羥孕酮的衍生物，有較強的抗雄激素作用，也有孕激素的活性，能遏制促性腺激素 的分泌，歐洲曾廣泛用于治療性早熟。劑量為100mg/m2，分2～3次口服。可遏制GnRH刺激LH的分泌，使性激素水平下降，乳房回縮，但對引起最后 成年向高增長的效果尚待結論。